Риксубис (рекомбинант фактора свертывания крови IX) был одобрен U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для предотвращения обычных эпизодов кровотечений у людей в возрасте 16 лет и старше с гемофилией B, говорится в сообщении агентства.
Это первый рекомбинантный фактор свертывания крови IX, одобренный FDA. Люди с гемофилией B, в основном мужчины, страдают генетическим заболеванием, которое приводит к дефициту фактора IX. По данным агентства, заболевание затрагивает около 3300 человек в США и может вызывать серьезные кровотечения, чаще всего поражающие суставы.
Риксубис – это очищенный белок, поставляемый в виде лиофилизированного порошка. Его вводят два раза в неделю после смешивания со стерильной водой.
Лечение оценивалось в клинических исследованиях с участием 73 мужчин в возрасте от 12 до 65 лет. FDA сообщило, что у тех, кто получал лечение, ежегодная частота кровотечений на 75 процентов ниже, чем у тех, кто исторически получал лечение по требованию.
Агентство предупредило, что лечение может привести к опасным для жизни аллергическим реакциям у некоторых получателей. Более частые клинические побочные эффекты включали искаженный вкус, боль в конечностях и атипичные результаты анализа крови.
Риксубис производится компанией Baxter Healthcare, расположенной в Вестлейк-Виллидж, Калифорния.