Исследование является последним, чтобы продемонстрировать эффективность everolimus для пациентов TSC. Предыдущие исследования провели в Цинциннати, Детский Медицинский центр Больницы показал, что everolimus уменьшил опухоли в мозгу и почке.
Новейшее исследование, во главе с врачом-ученым из Цинциннати, Детского в сотрудничестве с командой в Техасе Детская Больница в Хьюстоне, было принято журналом Annals of Neurology и доступно онлайн.«Отношение к Everolimus уменьшило частоту конфискации и продолжительность в большинстве больных эпилепсией TSC, конфискации которых ранее не поддавались лечению», говорит Дарси Крюгер, Мэриленд, доктор философии, детский невропатолог в Цинциннати Детский и ведущий автор исследования. «Это улучшение контроля за конфискацией было связано с лучшим качеством жизни, и побочные эффекты были ограничены. Работа идет уже полным ходом, чтобы подтвердить эти результаты в продолжении, клиническом исследовании фазы III».«Это было положительно судьбоносно для вовлеченных пациентов и является не чем иным как поддающийся трансформации в лечении эпилепсии, связанной с клеточными беспорядками роста, такими как TSC», говорит Ангус Вилфонг, Мэриленд, директор всесторонней программы эпилепсии в Техасе Детская Больница и адъюнкт-профессор педиатрии и невралгии в Медицинском колледже Бэйлора.
Исследование включало 20 пациентов, с которыми отнеслись everolimus. Их средний возраст равнялся 8. Половина пациентов была зарегистрирована в Детском Цинциннати и половина в Техасе Детская Больница в Хьюстоне.
Исследователи нашли, что everolimus уменьшил частоту конфискации по крайней мере на 50 процентов в 12 из этих 20 участников. Препарат также уменьшил конфискации в 17 из 20 пациентов TSC средним уровнем 73 процентов.
Четыре пациента были свободны от конфискаций, и семь имел, по крайней мере, 90-процентное сокращение частоты конфискации.Общее качество жизни, как сообщили родители участников, также улучшилось.
Родители сообщили о нескольких положительных изменениях, включая внимание, поведение, социальное взаимодействие и физические ограничения.Исследования в 1990-х проследили причину TSC к дефектам в двух генах, TSC1 и TSC2. Когда эти гены работают со сбоями, у клетки есть более высокая деятельность mTOR, белок, который, как известно, вызвал безудержную опухолевую клетку и рост кровеносного сосуда.
Эверолимус уменьшает опухоли, подавляя mTORC1, и это, кажется, уменьшает конфискации в пациентах TSC таким же образом.«Неясно, могла ли бы выгода everolimus в лечении эпилепсии простираться кроме того наблюдаемый в TSC», говорит доктор Крюгер. «mTORC1 был вовлечен в генетические и синдромы нейроразвития, при которых эпилепсия видная и в большем количестве общих типов эпилепсии.
Дополнительные клинические испытания могли бы сказать нам, принесет ли everolimus пользу пациентам с эпилепсией, не связанной с TSC».Финансирование для исследования было обеспечено Фармацевтическими препаратами Novartis и Фондом Треска.