Результаты предварительного исследования показывают, что среди пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом (РС) лечение немиелоаблативной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (трансплантация стволовых клеток низкой интенсивности) было связано с улучшением показателей инвалидности и качества жизни, согласно исследованию. в номере JAMA от 20 января.
Пятьдесят процентов пациентов с РС не могут продолжить работу в течение 10 лет с момента постановки диагноза или не могут ходить в течение 25 лет. Несмотря на то, что ежегодные затраты на лечение рассеянного склероза составляют примерно 47000 долларов США на одного пациента, лечение, одобренное U.S. Согласно справочной информации в статье, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов может значительно изменить неврологическую инвалидность или улучшить качество жизни.
Рассеянный склероз считается иммуноопосредованным заболеванием центральной нервной системы. Аутологичная (с использованием собственных клеток) трансплантация гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток (ТГСК) является формой подавления иммунитета, но в отличие от стандартных препаратов на иммунной основе, аутологичная ТГСК предназначена для восстановления, а не подавления иммунной системы. Ричард К. Берт, М.D., из Медицинской школы им. Файнберга Северо-Западного университета, Чикаго, и его коллеги изучали связь немиелоаблативного ТГСК с неврологической инвалидностью и другими клиническими исходами у пациентов с ремиттирующим РС (определяемым как острые рецидивы с последующим частичным или полным выздоровлением и стабильными клиническими проявлениями между рецидивами). ; n = 123) или вторично-прогрессирующий РС (определяемый как постепенное прогрессирование инвалидности с наложенными рецидивами или без них; n = 28), пролеченных в период с 2003 по 2014 гг.
Анализ результатов был доступен для 145 пациентов со средним периодом наблюдения 2 раза.5 лет. По показателю инвалидности (оценка по расширенной шкале статуса инвалидности [EDSS]) было отмечено значительное улучшение у 41 пациента (50 процентов пациентов, прошедших тестирование через 2 года) и у 23 пациентов (64 процента пациентов, прошедших тестирование через 4 года). "Насколько нам известно, это первый отчет о значительном и устойчивом улучшении оценки EDSS после любого лечения РС," авторы пишут.
Получение ТГСК также было связано с улучшением физических функций, когнитивных функций и качества жизни. Также наблюдалось снижение другого показателя тяжести клинического заболевания, объема поражений головного мозга, связанных с РС, видимых на магнитно-резонансной томографии (МРТ). Четырехлетняя безрецидивная выживаемость составила 80 процентов, а выживаемость без прогрессирования – 87 процентов.
Исследователи пишут, что отбор пациентов важен для определения результата. "В апостериорном анализе оценка EDSS не улучшилась у пациентов с вторично-прогрессирующим РС или у пациентов с длительностью заболевания более 10 лет."
Авторы отмечают, что результаты ограничены, потому что это было наблюдательное исследование без контрольной группы. "Для окончательных выводов потребуется рандомизированное исследование; однако этот анализ обеспечивает обоснование, соответствующий отбор пациентов и терапевтический подход для рандомизированного исследования."
Стивен Л. Хаузер, М.D., из Калифорнийского университета в Сан-Франциско, пишет в сопроводительной редакционной статье, что исследование Берта и др., вместе с другими доступными доказательствами, позволяет сделать несколько выводов с разумной уверенностью.
"Во-первых, аутологичная ТГСК, по-видимому, не эффективна против установленных прогрессирующих форм РС, и при отсутствии новых данных дополнительные испытания этих протоколов, вероятно, не показаны пациентам с прогрессирующим РС. Во-вторых, иммуносупрессивные схемы, включающие ТГСК, оказались эффективными против ремиттирующей формы РС, по крайней мере, в течение нескольких лет наблюдения. Однако отнюдь не ясно, является ли положительный эффект в результате инфузии стволовых клеток, а не режима кондиционирования. Учитывая доступность высокоэффективных одобренных FDA методов лечения рецидивирующего ремиттирующего РС, было бы разумно использовать эти проверенные монотерапии в клинических условиях, прежде чем рассматривать сложные схемы ТГСК."
"В-третьих, необходимо прояснить механизм действия аутологичных ТГСК при РС. … В-четвертых, важно помнить, что рассеянный склероз – хроническое заболевание, обычно возникающее у молодых людей и продолжающееся на протяжении всей жизни. Для развития многих важных результатов, связанных с инвалидностью, требуются годы или десятилетия. Чтобы понять роль любого лечения РС, и особенно интенсивного режима с неопределенным долгосрочным риском, требуются очень длительные периоды последующего наблюдения, чтобы достоверно оценить, действительно ли болезнь была перезапущена в долгосрочной перспективе, а также для увеличения уверенность в том, что эти методы лечения не причинили чрезмерного вреда."