MyoKardia, Inc., биофармацевтическая компания клинической стадии, которая является пионером в области точной медицины для лечения наследственных сердечно-сосудистых заболеваний, объявила о публикации статьи в ведущем медицинском журнале Science. В статье демонстрируется способность MYK-461, основного лекарственного препарата компании-кандидата, предотвращать и обращать вспять развитие заболевания на нескольких генетических моделях гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП) на мышах. Опубликованное исследование представляет собой результат сотрудничества ученых из MyoKardia, Гарвардской медицинской школы, Университета Колорадо и Стэнфордского университета. Эти данные дополняют растущее количество лабораторных и клинических исследований, демонстрирующих потенциал MYK-461 как важного и нового подхода к лечению ГКМП.
Исследование под названием "Низкомолекулярный ингибитор сократимости саркомера подавляет гипертрофическую кардиомиопатию у мышей," будет опубликовано в номере журнала Science от 5 февраля.
"Меня обнадеживают эти данные, которые демонстрируют способность MYK-461 эффективно уменьшать последствия мутаций HCM на биохимическом, клеточном и целом животном уровнях," сказал Джонатан Фокс, M.D., Ph.D., главный врач MyoKardia. "Перевод этих результатов с мыши на человека может предложить большой потенциал для улучшения жизни пациентов, страдающих этой разрушительной болезнью."
Чтобы изучить роль мутаций саркомера в развитии HCM, MyoKardia использовала ранее созданные мышиные модели HCM, которые воспроизводят ключевые морфологические и функциональные особенности HCM человека. Чтобы количественно оценить уровень гипертрофии левого желудочка, основного проявления ГКМП, исследователи неинвазивно измерили толщину стенки левого желудочка (LVWT).
Исследователи MyoKardia и их сотрудники продемонстрировали, что раннее и хроническое введение MYK-461 может предотвратить развитие болезни. По сравнению с характерным увеличением LVWT, наблюдаемым у необработанных мутантных мышей, не наблюдалось увеличения LVWT у мутантных мышей, получавших MYK-461. Исследование также показало, что MYK-461 способствует частичному обращению заболевания, о чем свидетельствует измеримое снижение LVWT после введения MYK-461 у мышей HCM, у которых уже развилась гипертрофия. Кроме того, исследование показало, что MYK-461 может предотвратить развитие фиброза левого желудочка, который является важным гистопатологическим признаком HCM и причинно связан с другими потенциально опасными сердечными заболеваниями.
"Нас обнадеживают эти результаты, которые подтверждают нашу терапевтическую гипотезу о том, что снижение сократительной способности может предотвратить или обратить вспять аномалии в структуре и функции, ведущие к симптомам, которые поражают пациентов, живущих с ГКМП," сказал Тассос Джанакакос, генеральный директор MyoKardia. "Мы считаем, что MYK-461 – первый препарат, находящийся в клинической разработке, с любым из этих эффектов. Этот подход может представлять собой более общую парадигму лечения наследственных кардиомиопатий и может приблизить нас к нашей конечной цели – улучшить жизнь пациентов и их семей с этим изнурительным заболеванием."
MyoKardia в настоящее время оценивает MYK-461 в трех клинических испытаниях фазы 1, которые в первую очередь предназначены для оценки безопасности и переносимости MYK-461 и, как ожидается, предоставят данные о его фармакокинетическом и фармакодинамическом профиле.