Ученые успешно отредактировали РНК у живого животного таким образом, что восстановленная РНК затем исправила мутацию в белке, которая вызывает изнурительное неврологическое расстройство у людей, известное как синдром Ретта.
Прогресс исследователей из Oregon Health & Научный университет публикует в журнале Cell Reports. …
Свежие открытия о редком генетическом заболевании, которое поражает в основном мальчиков, могут послужить основой для разработки методов лечения этого состояния.
Заболевание, известное как синдром дупликации MeCP2, приводит к тяжелой умственной отсталости, судорогам и нарушению двигательной функции.
Ученые изучили молекулярные детали биологических причин этого расстройства, которое вызвано дублированием участка ДНК, включая ген, известный как MeCP2. …
Понимание причины редкого расстройства может помочь в поисках леченияПодробнее »
Наличие в два раза большего количества белка MeCP2, состояние, называемое синдромом дупликации MECP2, вызывает тяжелые прогрессирующие психоневрологические расстройства, которые включают умственную отсталость, расстройства аутистического спектра, двигательную дисфункцию и другие медицинские осложнения. …
Тест показывает потенциальные методы лечения расстройств, связанных с MeCP2Подробнее »
