Потенциальная новая терапевтическая стратегия лечения синдрома ломкой Х-хромосомы подробно описана в новом отчете, опубликованном в текущем выпуске журнала «Биологическая психиатрия». Люсия Чиранна из Университета Катании в Италии.
Синдром ломкой Х-хромосомы (FXS), наиболее распространенная наследственная форма аутизма и умственной отсталости, в настоящее время является одной из самых интересных областей исследований мозга.
Десять лет назад доктор. Марк Беар и его коллеги обнаружили, что модель FXS на животных была связана с характерным изменением функции мозга, усилением долговременной депрессии, опосредованной особым механизмом, усилением передачи сигналов через метаботропный рецептор глутамата 5 (mGluR5). Доктор. Беар и его коллеги продолжили показывать, что блокирование mGluR5 показало себя многообещающим на животных моделях в качестве первого лечения FXS. Недавнее предварительное исследование препарата фенобам, блокатора mGluR5, дало намек на некоторые положительные эффекты у взрослых с FXS.
Блокаторы mGluR5, вероятно, станут первыми примерами нескольких терапевтических механизмов, которые появятся в ближайшие годы. Теперь Ciranna и его коллеги определили еще один потенциальный терапевтический механизм для FXS.
Используя мышиную модель FXS, они демонстрируют, что блокада рецептора серотонина 7 (5-HT7), как и блокада mGluR5, снижает долговременную депрессию, опосредованную рецепторами mGlu. В неврологии длительная депрессия – это термин, используемый для описания снижения или снижения эффективности нейронных синапсов, что означает, что способность нервных клеток к коммуникации снижается.
Эффект, который они обнаружили, произошел в гиппокампе, одной из структур мозга, наиболее активно участвующих в обучении и памяти.
"Этот результат открывает новые перспективы в терапии синдрома ломкой Х-хромосомы, предполагая, что селективные агонисты рецепторов 5-HT7 могут стать полезными фармакологическими инструментами," сказал Чиранна.
Это побудило их изучить эффекты LP-211, нового соединения с высоким сродством и селективностью в отношении рецепторов 5-HT7. Данные показали, что LP-211 ведет себя как агонист рецепторов 5-HT7 и, следовательно, может использоваться в качестве потенциального средства лечения синдрома ломкой Х-хромосомы, хотя потребуется гораздо больше работы, прежде чем его можно будет протестировать на людях.
"Это исследование иллюстрирует важную проблему в разработке новых методов лечения психических расстройств. Редко, когда все пациенты с определенным заболеванием переносят одно лечение или реагируют на него. Таким образом, нам нужны несколько подходов к лечению," прокомментировал доктор. Джон Кристал, редактор журнала “Биологическая психиатрия”. "Кроме того, это исследование иллюстрирует, как единое понимание биологии заболевания, в данном случае усиление передачи сигналов mGluR5, дает множество новых механизмов, которые могут быть исследованы для разработки новых методов лечения."