Используя индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, полученные из кожи пациента с редкой генетической формой инсулинозависимого диабета, называемой синдромом Вольфрама, исследователи преобразовали человеческие стволовые клетки в клетки, продуцирующие инсулин, и использовали инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9 для коррекции генетический дефект, вызвавший синдром. Затем они имплантировали клетки лабораторным мышам и вылечили неумолимый диабет у этих мышей.
Выводы исследователей из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе. Луи, предполагает, что метод CRISPR-Cas9 может быть многообещающим в качестве лечения диабета, особенно форм, вызванных мутацией одного гена, а также может однажды оказаться полезным у некоторых пациентов с более распространенными формами диабета, такими как тип 1. и введите 2.
Исследование опубликовано онлайн 22 апреля в журнале Science Translational Medicine.
У пациентов с синдромом Вольфрама развивается диабет в детстве или подростковом возрасте, и им быстро требуется заместительная инсулиновая терапия, требующая инъекций инсулина несколько раз в день. У большинства из них развиваются проблемы со зрением и равновесием, а также другие проблемы, и у многих пациентов синдром способствует ранней смерти.
"Это первый раз, когда CRISPR был использован для исправления генетического дефекта пациента, вызывающего диабет, и для успешного лечения диабета," сказал со-старший следователь Джеффри Р. Миллман, Ph.D., доцент медицины и биомедицинской инженерии Вашингтонского университета. "Для этого исследования мы использовали клетки пациента с синдромом Вольфрама, потому что теоретически мы знали, что будет легче исправить дефект, вызванный одним геном. Но мы рассматриваем это как ступеньку к применению генной терапии для более широкой популяции пациентов с диабетом."
Синдром Вольфрама вызван мутациями одного гена, что дает исследователям возможность определить, может ли сочетание технологии стволовых клеток с CRISPR для исправления генетической ошибки также исправить диабет, вызванный мутацией.
Несколько лет назад Миллман и его коллеги обнаружили, как превращать стволовые клетки человека в бета-клетки поджелудочной железы. Когда такие клетки сталкиваются с сахаром в крови, они секретируют инсулин. Недавно те же исследователи разработали новую технику более эффективного преобразования стволовых клеток человека в бета-клетки, которые значительно лучше контролируют уровень сахара в крови.