«В лучшем лечении детей с безудержными конфискациями отчаянно нуждаются», сказала Мария Роберта Силио, Мэриленд, доктор философии, ведущий автор и директор по исследованиям в Педиатрическом Центре Эпилепсии UCSF. «Важно получить контроль за конфискацией в любом возрасте, но в детях, безудержные конфискации могут повлиять на мозговое и нейрокогнитивное развитие, которое может иметь экстраординарный эффект на качество жизни и способствовать прогрессирующему когнитивному нарушению».Исследователи оценили 162 ребенка и молодых совершеннолетних через 11 независимых центров эпилепсии в США.
Со всеми детьми отнеслись Epidiolex, очищенный каннабиноид, который прибывает в жидкую форму, содержащую tetrahydrocannabinol (THC), психотропный компонент в марихуане, за 12-недельный период. Результаты показали среднее сокращение на 36,5 процентов ежемесячных моторных конфискаций со средней ежемесячной частотой моторных конфискаций, падающих от 30 моторных конфискаций в месяц к 15,8 в течение 12-недельного испытания.Исследование было опубликовано в выпуске 23 декабря 2015 Невралгии The Lancet.
Пациенты в испытании были всеми между возрастами один и 30 с тяжелыми эпилепсиями, которые, как показывают, были стойкими ко многим если не все антиэпилептическое лечение, включая наркотики и кетогенную диету. Это включает детей с синдромом Dravet, редким генетическим отклонением, которое проявляет в раннем детстве с частыми, отключающими конфискациями, часто происходящими ежедневно и нумерующими в сотни, а также глубокие познавательные и социальные дефициты.«Это испытание ведет новое лечение детей с самыми тяжелыми эпилепсиями, на которых ничто иное не работает», сказал Силио. «Это – просто первый шаг.
Это открытое исследование этикетки нашло, что CBD и уменьшает частоту конфискаций и имеет соответствующий профиль безопасности в детях и молодых совершеннолетних. Случайные контрольные исследования – следующий шаг, который характеризует истинный профиль эффективности и безопасности этого многообещающего комплекса».UCSF Бениофф Детская Больница Сан-Франциско был первым местом, которое когда-либо будет управлять Epidiolex в ребенке с эпилепсией.
В апреле 2013 препарат был дан пациенту после получения специального одобрения программы Investigational New Drug (IND) американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами, и результаты того начального опыта служили основой для текущего исследования, по словам исследователей. Второй пациент был тогда зарегистрирован в UCSF в июле 2013, и в январе 2014 UCSF и другие центры начали регистрировать пациентов под расширенным доступом IND.Произведенный биофармацевтической компанией Фармацевтические препараты GW, Epidiolex считают веществом графика 1, подразумевая, что это имеет высокий потенциал для злоупотребления, и тесно проверено и ограничено FDA.
Фармацевтические препараты GW поставляли cannabidiol для исследования, но не имели никакой роли в дизайне исследования, анализе данных, интерпретации данных, письме исследования или подачи публикации. Исследование также финансировалось Проектом Терапии Эпилепсии Фонда Эпилепсии и Нахождением Лекарства от Эпилепсии и Конфискаций (ЛИЦА).