Исследователи из Лондонского университета королевы Марии разработали новые клеточные технологии, которые могут помочь улучшить понимание болезни мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызывающей истощение мышц, и протестировать потенциальные лекарства от этой болезни.
Доктор. Юн-Яо Линь из Института Близард Королевы Марии сказал: "Дистрофин – самый крупный ген у человека, включающий 2.4 миллиона пар оснований и 79 отдельных областей, кодирующих белок. Это делает его одним из самых сложных генов для исправления, но нам это удалось.
"Теперь мы можем использовать клетки кожи пациентов с МДД, которые хранятся в биобанке, и превращать их в стволовые клетки для создания неограниченного количества клеток скелетных и сердечных мышц в чашках для культивирования. Наши генетически скорректированные стволовые клетки также помогут нам создать клеточную платформу для тестирования будущих кандидатов в лекарства."
Марк Сильверман из попечительского совета Action Duchenne, благотворительной организации, поддерживающей исследования мышечной дистрофии, сказал: "Как родитель и член исследовательского комитета Action Duchenne, очень отрадно видеть, что революционный инструмент редактирования CRISPR используется таким образом.
"В Дюшенне остается большая неудовлетворенная потребность в лечении, и семьи, пострадавшие от этого разрушительного состояния, хотят видеть более быстрое тестирование потенциальных методов лечения. Эта захватывающая новость совпадает с выпуском нашей последней исследовательской стратегии, которая основывается на опыте Action Duchenne в выявлении инновационных передовых исследований."
Профессор Франческо Мунтони из Центра нервно-мышечных заболеваний MRC сказал: "Мы создали биобанк биологических образцов редких заболеваний, чтобы облегчить исследования патогенеза и трансляционные исследования для детей и взрослых, страдающих нервно-мышечными расстройствами. Мне приятно видеть, что этот бесценный ресурс сыграл ключевую роль в решении нерешенных вопросов патогенеза мышечной дистрофии Дюшенна и используется для разработки новых терапевтических стратегий."
Исследовательский проект по дальнейшему развитию этих клеточных технологий для лечения МДД возник в рамках Инициативы консорциума по редким заболеваниям, пятилетнего соглашения между Pfizer и Global Medical Excellence Cluster, одним из партнеров которого является Queen Mary. Инициатива Консорциума по редким заболеваниям предоставляет ресурсы и основу для исследований и разработки новых и инновационных лекарств от редких заболеваний.