Чтобы понять, как этот путь осуществлен в недавнем исследовании, опубликованном в ДЛИННОЙ ХЛОПЧАТОБУМАЖНОЙ ОДЕЖДЕ, исследователи в Бригаме и Женской Больнице и Лондонской школе экономики и политических наук (LSE) исследовали предварительное одобрение, и клинические испытания постодобрения наркотиков предоставили FDA Ускоренное Одобрение между 2009 и 2013. В течение того времени FDA предоставила 22 наркотикам Ускоренное Одобрение и приказала, чтобы 38 исследований постодобрения подтвердили безопасность и эффективность этих наркотиков. Спустя три года после одобрения последнего препарата, исследователи нашли, что только половина тех исследований постодобрения была закончена.
Они также нашли, что особенности тех законченных исследований не отличались очень от исследований перед одобрением. Исследователи нашли, что пропорция рандомизированных или ослепленных испытаний не отличалась и что многие подтверждающие испытания все еще полагались на суррогатные меры эффекта – то есть, анализы крови или радиологические исследования, которые могут не коррелировать с реальными клиническими конечными точками.«Можно было бы ожидать, что Ускоренное Одобрение подтверждающие испытания будет намного более строгим, чем испытания перед одобрением», сказал Арон С. Кесзелхайм, Мэриленд, JD, MPH, Подразделения BWH Pharmacoepidemiology и Pharmacoeconomics и ведущего автора исследования. «Но мы нашли, что было немного различий в этих ключевых конструктивных особенностях экспертиз, проведенных прежде или после одобрения».
В 17 из 18 законченных исследований, суррогатными мерами были все еще основные конечные точки исследований.«Важно использовать клинические конечные точки в тестировании исследовательских наркотиков каждый раз, когда возможный, потому что есть многочисленные случаи наркотиков, одобренных на основе суррогатной меры, которые, оказывается, позже не эффект фактические исходы болезней – или даже делают их хуже», сказал Кесзелхайм.Чтобы решить эти проблемы и улучшить качество Ускоренного Одобрения подтверждающие исследования, Kesselheim предлагает, чтобы FDA ясно описала ограничения в данных перед одобрением, которые должны будут быть обращены в исследованиях постодобрения и что они работают с производителями, чтобы гарантировать, что исследования постодобрения проводятся, используя конструктивные особенности, которые будут оптимально полезны для подтверждения эффективности препарата.
Финансирование для этой работы было поддержано Советом по Финансированию Высшего образования Англии и Фондом Лоры и Джона Арнольда.