Беспорядок спектра аутизма – группа беспорядков нейроразвития, которые включают трудность с социальным взаимодействием, коммуникацией и чрезмерными повторяющимися поведениями. В настоящее время, хотя есть лекарства, доступные, чтобы лечить некоторые симптомы, никакие медикаментозные лечения не существуют, которые рассматривают сам основной беспорядок.
В то время как ученые не полностью понимают причин аутизма, исследования продемонстрировали, что определенные гены имеют тенденцию быть низкими (underexpressed) в мозгах аутичных детей. RORa, ядерный рецептор, также низкий в мозгах тех с аутизмом. Активатор экспрессии гена, RORa, как показывали, отрегулировал ключевые гены, которые являются underexpressed в аутичных мозгах.Команда Берриса разработала лекарство, SR1078, который увеличивает деятельность RORa, и, впоследствии, увеличивает выражение недостающих генов.
«Мы разработали первые лекарства, которые могут предназначаться для RORa эффективно. SR1078, в этом пункте, большем количестве комплекса, чем истинный препарат.
Это должно будет быть оптимизировано, прежде чем это будет готово к человеческому тестированию», сказал Беррис. «Однако это в состоянии достигнуть мозга, и это – ключевой фактор».Группа Берриса использовала особое напряжение мыши, которая показывает аутичное поведение и в этой модели мыши, животные показывают поведение, такое как сверхуход, фиксация на неодушевленных объектах и социальных дефицитах.«Жених мышей самостоятельно постоянно. Мы используем видеозапись и считаем их события ухода.
Нормальная мышь будет ухаживать за собой приблизительно 125 раз через 10 минут. Мыши с аутичным профилем будут ухаживать за собой 250 раз в том промежутке из-за чрезмерного повторяющегося поведения».Когда этих мышей рассматривали с соединением препарата, Burris, найденный и увеличенное выражение недостающих генов и уменьшенное аутичное поведение, со значительным уменьшением на повторяющихся событиях ухода.
Кроме того, исследования с клетками человеческого мозга в культуре также показали, что препарат увеличивает выражение этих генов, также.Затем, исследовательская группа будет изучать общественную деятельность мышей и видеть то, что влияет на препарат, имеет на этом аспекте их поведения.Исследование находится на ранних стадиях, и намного больше исследования должно будет быть закончено, включая клинические испытания в людях, прежде чем это могло использоваться в качестве терапии для детей с аутизмом.
Однако исследовательская группа поощрена их прогрессом области, которая в настоящее время предлагает очень немного фармакологических возможностей для тех на спектре аутизма.«Есть такой недостаток методов лечения аутизма», сказал Беррис. «Нет очень там, и одобренные наркотики – антипсихотические комплексы, которые лечат симптомы.
«Мы стремимся модулировать гены, которые были dysregulated беспорядком. Мы надеемся, что это будет началом развивающихся методов лечения, которые станут ближе к стремлению к первопричине».Это исследование финансировалось Национальными Институтами Здоровья (MH092769).
Среди других исследователей на исследовании Йонгджун Ван, Кирилл Биллон и Джон К. Уокер.