Авторы – доцент Ариэль Д. Стерн из Гарвардской школы бизнеса; адъюнкт-профессор Брайан М. Александр, Мэриленд, Медицинской школы Гарварда и Даны-Фарбер/бригема и Женского Онкологического центра (DF/BWCC); и профессор Амитэбх Чандра из Гарвардской Школы Кеннеди – также обрисовывает в общих чертах основные причины, почему цены на лекарства точности, вероятно, будут выше, чем цены за обычные методы лечения и обсудят типы политики, которая, вероятно, увеличит терпеливый доступ к этим лекарствам.В их обсуждении стимулов, необходимых для инноваций медицины точности, Строгих, Александр и Чандра цитируют принятие американского закона о Лекарстве от редких болезней 1983 (ODA), который стимулировал – налоговые льготы 50 процентов расходов клинических испытаний и маркетинговой исключительности в течение семи лет, а не обычных пяти – чтобы поощрить производителей разрабатывать новые лекарства для так называемых сиротских болезней, те, которые затрагивают меньше чем 200 000 человек.
«Стимулы, обеспеченные ODA», пишут авторы, «означают, что производители лекарств точности должны особенно стремиться найти биомаркеры, которые позволяют им поставлять свои лекарства на рынок как лекарства от редких болезней, включая спасение некоторых проектов, показывая эффективность в более узком населении».Кроме того, принимая во внимание несколько существующей FDA регулирующие обозначения, которые поощряют развитие инновационных лекарств, включая Priority Review, Кратчайший путь и Впечатляющую Терапию, авторы, утверждают, что «Лучшее понимание того, как лекарства точности рассмотрят для таких программ, будет важно для понимания, какие лекарства точности развиты».Строгий, Александр и Чандра затем рассматривают факторы, которые завысят цены на новые лекарства точности в противоположность обычным методам лечения: Во-первых, после запуска нового продукта, соревнование на небольших рынках от других новых участников будет ограничено, что означает, что есть меньше соревнования от вида к виду рано в жизненном цикле продукта.
Далее, конкуренция со стороны универсального эквивалентного или последующего биологического препарата отложена из-за устава.Во-вторых, так как лекарства точности, более вероятно, будут биологическими наркотиками, полученными из живых организмов (например, изолированный от тканей от людей, животных или микроорганизмов), цены отразят свое более дорогостоящее и технологически интенсивное производство с ограниченным облегчением в поле зрения при «biosimilars», которые вряд ли будут рассматривать как прямые замены американские врачи и фармацевты в ближайшем будущем, в результате текущей FDA и политики государственного уровня.В-третьих, так как биомаркеры определяют подтип пациентов, для которых лечение будет самым эффективным, более эффективное планирование позволяет производителям приказать более высоким ценам отражать более высокую эффективность.В-четвертых, если R&D затраты будут выше для лекарств точности, чем для традиционных методов лечения, то начатые лекарства будут только теми с потенциальными ценами достаточно высоко, чтобы оправдать те R&D расходы.
Согласно Строгому, Александру и Чандре, так как обещание медицины точности полагается на идентификацию пациента или факторов болезни, которые предсказывают эффективность данной терапии, важно понять стимулы развивать биомаркеры и диагностические возможности.«Одна мотивация», они объясняют, «испытание ‘обогащение’, в котором терпеливая особенность, такая как биомаркер используется, чтобы определить поднаселение исследования, чтобы максимизировать вероятность нахождения эффекта препарата». Другая мотивация происходит от способности сегментировать терпеливое население и взимать более высокие цены пациентам, которые извлекут выгоду больше всего из медицины точности. Третья причина, говорят авторы, мотивирован плательщиками и имеющими форму головы поставщиками, у которых есть материальные стимулы не злоупотребить дорогостоящие наркотики. «У этих предприятий есть потенциал, чтобы произвести дополнительный спрос на биомаркеры для дорогостоящих наркотиков», пишут они.
В свете всех этих проблем, какой доступ пациенты будет иметь к медицинским прогрессам, которых медицина точности может добиться возможным? В конце концов, неспособность страховщиков и пациентов, чтобы заплатить за такие наркотики уменьшит стимулы фирм развивать их.
Одно предложенное решение – создание новых финансовых инструментов, которые функционировали бы как ипотеки, чтобы распространить затраты на высокую стоимость, лечение высокой цены со временем, таким образом уменьшая первичное финансовое бремя для пациентов и плательщиков одинаково. Другие включают публично финансированные «рискованные бассейны», которые могут помочь покрыть дорогостоящие методы лечения, политика, которая помогла бы распределить риск, расцепив страховку от определенных компаний, поощряя работодателей купить страховку на обмены, где многократные работодатели объединяют пациентов, и создающий ценовую конкуренцию, чтобы обеспечить финансовое облегчение и для пациентов и для плательщиков.
«Четкая характеристика трубопровода развития медицины точности – включая его чувствительность к экономическим стимулам, таким как периоды исключительности, эффективная доступная длина, государственное финансирование и роли компаний ранней стадии и более зрелых игроков – позволит политикам более точно ожидать вероятные профили лекарств, которые достигнут рынка в последующие годы», авторы завершают. В то же время, «Сокращение и стоимости и продолжительность испытаний означает, что больше наркотиков может преодолеть препятствие коммерческой жизнеспособности».
«Мои коллеги и я надеемся, что эта статья поможет построить далее понимание стимулов развивать и использовать лекарства точности», сказал профессор Стерн. «Это – тема, которая резонирует глубоко в учреждениях, где мы работаем. Например, у DF/BWCC есть одна из самых всесторонних инициатив медицины точности через проект Профиля, систематический способ соответствовать пациентам к испытаниям точности через Шахтера Матча Онкологического института Даны-Фарбера, и это разрабатывает новый дизайн клинического испытания, чтобы поддержать медицину точности.
«Кроме того, Гарвардская школа бизнеса глубоко посвящает себя Акселератору Медицины Точности Крафт, сотрудничеству между HBS, Семейным Фондом Роберта и Миры Крафт и Широким Институтом – все сделанные возможными даром в размере $20 миллионов от Фонда Крафт под лидерством Роберта Крафта (MBA 1965) и Джонатан Крафт (MBA 1990)».