На изображении вверху показаны токсичные амилоидные фибриллы, образованные белком α-синуклеин. Ниже того же белка, смешанного с нашим недавно полученным пептидом. Пептид связывается с липкими частями внутри белка и почти полностью предотвращает образование фибрилл.
Исследователи разработали молекулу, которая, если превратиться в лекарство, может замедлить прогрессирование болезни Паркинсона.
При болезни Паркинсона белок α-синуклеин меняет форму и складывается с другими деформированными белками. Новая молекула связывается с липкой частью α-синуклеина, не давая ей слипаться и убивать клетки мозга.
Д-р Джоди Мейсон, из нашего отделения биологии & Биохимия, объяснил: "Если вы думаете о деформированных белках α-синуклеина как о кубиках Lego, которые складываются в башню; наш пептид действует как гладкий кирпич, который прилипает к α-синуклеину и останавливает рост башни.
"Это исследование находится на начальной стадии, но результаты пока очень обнадеживают. Нам все еще необходимо преодолеть множество препятствий, прежде чем это станет лекарственным средством, но эти результаты могут предвещать новый подход к лечению болезни Паркинсона."
Неизлечимая болезнь
Болезнь Паркинсона поражает примерно 1 из 500 человек в Великобритании. Это прогрессирующее неврологическое состояние, при котором клетки мозга умирают, вызывая нехватку химического дофамина, который действует как посредник, координирующий движение. Болезнь Паркинсона вызывает симптомы тремора, ригидности и замедленности движений.
Исследовательская группа под руководством Бата разработала молекулу пептида из 10 аминокислот путем скрининга библиотеки пептидов на основе участка α-синуклеина, который мутировал у пациентов с ранним началом болезни Паркинсона. Это первый раз, когда эта часть белка α-синуклеина была исследована как потенциальная мишень для лекарств.
Исследование, опубликованное в Journal of Biological Chemistry, показало, что эта молекула останавливает слипание α-синуклеина в живых клетках в лаборатории. Команда ожидает, что, если его превратить в лечение, пептид может помочь замедлить прогрессирование этого дегенеративного заболевания.
Затем исследователи надеются протестировать пептид на нейронных клетках млекопитающих, а затем разработать из него лекарство, эффективное для людей.
Соавтор доктор Нил Кад из Кентского университета добавил: "Эта работа Паркинсона, финансируемая Великобританией, показывает, как инвестиции в фундаментальную науку могут открыть новые способы изучения и, в конечном итоге, лечения нейродегенеративных заболеваний."
Доктор Артур Роуч, директор по исследованиям и развитию компании Parkinson’s UK, финансировавшей исследование, сказал: "Это сложная задача – разработать методы лечения, которые могут остановить токсическое накопление белков в мозгу людей с болезнью Паркинсона. Поддержка такого инновационного исследовательского подхода делает сегодня возможным то, что казалось невозможным десять лет назад.
"Нам нужно больше успехов, подобных этому, если мы хотим разработать лекарства, которые действительно могли бы замедлить или остановить прогрессирование болезни Паркинсона. На данный момент никакие препараты на это не способны."